經常有腫瘤患者會接到醫院 被邀請參加 “
新藥臨床試驗”
的電話。
多數人第一反應是， 很！生！氣！
“醫生，啥子意思嘛，覺得沒有醫頭了所以喊我當小白鼠是不是？太要不得了！”
在跟他們詳細解釋了之後，有一部分人就變成了， 很！擔！心！
“醫生，這些藥都還沒上市，得不得是歪貨哦？用了得不得反而整遭了哦？”
還有一部分人，就一直在參加和不參加之間， 很！糾！結！
“醫生，參加了能不能中途退出嘛？如果出現副作用咋個辦喃？如果效果好又要好久才用得到這個藥喃？”
……
關於新藥臨床試驗，其實不止是腫瘤患者，還有很多的疾病比如冠心病啊、糖尿病啊等都有可能會接觸到新藥的臨床試驗。
為了解決大家心目中長久以來對於新藥臨床試驗的各種“生氣、擔心、糾結”，今天我們先從乳腺腫瘤患者的角度入手，請到了
華西醫院頭頸腫瘤科羅婷、鍾曉蓉副教授，以及華西醫院GCP中心的苗佳主任醫師，
一起來做個全面的解答。
01、
新藥臨床試驗是不是當小白鼠？
這絕對是所有患者問得最多的問題。
我們華西伊萬的醫生可以很負責的回答，絕對不是小白鼠！
一種藥品已經到新藥臨床試驗這一步，前面已經走過了N多的細胞和小白鼠實驗！而且你想嘛，要用到人身上的，咋個可能那麼的隨意！
臨床試驗是所有西藥上市銷售前必須經過的正規科學流程。
比如現在你們能在醫院開到、藥店買到的西藥，都是經過了臨床試驗，並且裡面那張又長字多還小 關鍵是還嚇人 的說明書也是嚴格按照臨床試驗的結果來寫的。
西藥說明書的難懂程度
相當於醫生手寫的病歷
這裡我們簡單跟大家擺一哈，臨床試驗是咋個來的。
1957年，德國把沙利度胺（又叫反應停）用來治療孕媽的嘔吐，反應停相繼又在加拿大、日本、歐洲、澳洲、南美洲及非洲等17個國家上市使用。4年後，澳大利亞等國醫生驚奇地發現有畸形嬰兒的集中出生，這些寶寶沒有臂和腿，手和腳直接與軀體相連，形同海豹，稱為“海豹肢畸形”。非常不幸的是，1956-1963年在用過反應停的17個國家，都發現了海豹肢畸形兒，共上萬例。最終科學家們證實是反應停這個藥物導致了畸形兒的發生。
然而，在美國僅有極少數畸形兒出生，這是因為美國的藥品食品監督局要求反應停這個新藥必須先進行臨床試驗。於是及時避免了家庭不幸。
因此，1964年7月，第18屆國際醫學大會上透過《赫爾辛基宣言》，規定了人體試驗必須遵循的原則與規範，力求使受試者最大程度受益和儘可能避免傷害。上世紀90年代，國際上逐步形成了藥物臨床試驗管理規範的統一標準。而我國的藥品監督管理局於1999年9月釋出了《藥品臨床試驗管理規範》，從2003年9月1日起正式實施。
所以在《中華人民共和國藥品管理法》《藥品註冊管理辦法》《藥物臨床試驗質量管理規範》等國家法規的要求下，
當新藥在細胞和小白鼠實驗
（看到沒有？小白鼠是在這裡出現~~感謝這些可愛的小白鼠）取得成功後，不能馬上上市，還必須由國家藥品監督部門和獨立的倫理委員會審批，看是否符合臨床試驗規範，才可進入到臨床試驗階段，分別經歷I、II、III期研究。
只有當證實該藥物對病人確實安全有效後，才能夠獲得中國國家藥品監督管理局批准上市。
並且所有的臨床試驗必須遵循倫理原則，科學原則與國家法規，以保障研究質量。
02、
所謂的I、II、III期是啥子意思哦？為啥子隔壁病床病友之前參加過一期，而這盤你們建議我參加二期喃？
這裡必須給大家解釋一下，
從研究階段來說，分為I~IV期。期別越高，代表新藥所處的臨床研發階段越成熟，離上市越近，甚至IV期都是屬於上市後的研究了。
以抗腫瘤的藥物為例——
I期臨床試驗
，主要納入對常規治療不再有效的晚期癌症患者，觀察新藥在人體中的代謝情況以及能夠耐受的最大劑量等。
II期臨床試驗
一般在最可能出現療效的患者中試用，初步評價藥物對這群預期有效患者的治療作用與安全性，並且要確定後期臨床試驗的最佳用藥方案。
而進入到
III期臨床試驗
後，則傾向於放寬入選患者病例標準，目的是進一步驗證新藥的療效、不良反應和適應症，最終為藥物註冊申請的審查提供充分的依據。
IV期臨床試驗
則是考察新藥上市後在更廣大患者中應用的療效和不良反應等。
03、
咋個你們華西的這種試驗那麼多？未必全國只有華西在做啊？
唔，我們華西新藥臨床試驗多，還不是因為我們的水平高~嘿嘿！但是，並不是說只有華西才會做新藥的臨床試驗哈！全國甚至全球都有。
也就是說，有患者在華西醫院接受新藥治療同時，還有很多病情相似的病人在全球不同中心接受一樣的先進治療。最後研究者會把全球各地不同人種的資料匯聚到一起，分析藥物的安全性與有效性，這樣才更權威和科學三！
04、
為啥子那麼多病人就選了我當成“小白鼠”，哦不，參加藥物臨床試驗呢？
不是所有的同一類疾病的患者都可以參加藥物臨床試驗。
前面我們都說了臨床試驗分為很多期，
每一期都需要符合相應症狀和病情的患者
，而且還要經過全面的檢查、評估，有嚴格的刻刻，符合了才能有機會參加。
05、
參加了臨床試驗對我的現有疾病治療方案有沒有影響喃？
有可能有影響，也有可能沒有影響。
說這句話並不是我們不負責，而是要簡單給大家解釋一下臨床試驗的方法。
一個新藥臨床試驗，按照具體的研究設計，如果是對照研究，參與的患者可能會被分為兩個組，一個是試驗藥物組，接受新藥的治療；
另外一個是對照組，
接受現有的標準治療。光從這個角度來看，如果你被分到試驗藥物組，那麼就會改變你之前的治療方案；而如果你在對照組裡面，你的治療方案會按照現有的臨床指南+醫生的經驗來制定，沒有啥子變化。
至於你到底是分到哪個組，說實話，這個分組是隨機的，有些還採用了雙盲實驗，就是醫生和患者都不知道分到哪一組，這樣做的目的是為了保證每個受試者都有同等的機會，接受新藥或者標準治療，同時在評價療效時沒有評估的偏倚。
06、
那試驗藥物組和對照組到底哪個好一點？
不存在哪個好一點的說法。
不管你分在哪個組，請都放心，設計方案都是經過專家們根據已有證據充分論證的。而且還有專門的獨立倫理委員會，這是由醫學專業人員、法律專家及非醫務人員組成的獨立組織，他們負責核查臨床試驗方案是否合乎道德，併為之提供公眾保證，確保受試者的安全、健康和權益受到保護。該委員會的組成和一切活動不受臨床試驗組織和實施者的干擾或影響。
此外，
有些臨床試驗還為受試者提供了不同程度的診斷和治療費用減免
，例如藥物免費，檢查免費，隨訪的交通補助，以及試驗結束後的藥物贈送等。
在臨床研究的各個環節，病人不光得到主治醫師的醫療服務，還會受到更多專業人員的關懷與全程服務，包括來自醫院的研究者（醫護人員、藥師等），來自試驗申辦方的質量保證員，還有第三方的臨床研究助理、監察員、稽查員等。他們都為參加臨床試驗病友的健康與獲益保駕護航。
07、
參加臨床試驗萬一我中途反悔了可以退出不？
各個臨床研究都是雙向選擇的，患者自願參與，臨床研究也選擇合適的患者。同時，
整個過程中遵循受試者自願原則，不需要任何理由，可以拒絕參加或中途退出。
08、
參加過程中有沒有副作用？如果有該咋個辦？
這也又要跟大家說清楚了，對一個患者來說，不管是接受標準的治療還是接受新藥的治療，
都可能發生不良反應/副作用。
這個不良反應可能是輕微的無需治療，但也可能是顯著的，需要治療或延長住院時間，少數嚴重不良反應還可能導致身體嚴重損害甚至危及生命。
當然，大家要曉得，參加試驗一般都是三甲醫院專家醫生，有那麼多專家會評估可能發生的不良反應，提前制定應對措施和規範流程。一旦受試者發生不良反應，會及時進行適當的治療，並上報試驗申辦者和倫理委員會，同時必須上報國家藥品監督管理局等，最大限度保障受試者安全。
最後，如果你或者你的家人、朋友準備考慮參加臨床試驗，下面這三句話一定一定要記到：
（1）請與醫生和研究者充分溝通，詳細瞭解擬參加臨床試驗的目的，有哪些分組，可能接受的診斷與治療，可能的治療效果及副作用，可以享受的獲益，需要遵守的用藥、檢查與隨訪時間，不允許使用的合併藥物等，再決定是否簽署知情同意書。
（2）進入臨床試驗後，請按照試驗安排，遵醫囑按時接受診斷、治療和隨訪。
（3）在臨床試驗中出現任何不適，及時報告主管醫生與研究者，以便接受及時的治療。
