36氪獲悉，小啟用RNA（saRNA）藥開發企業「中美瑞康」近日完成近2億元A+輪融資，本輪融資由國投創業領投，跨國藥企日本衛材、領承創投、中新資本、相和澄道跟投。本輪融資主要用於將數個臨床前專案推進到臨床階段，擴大核酸生產能力及加快國際化程序。
中美瑞康由RNA啟用（RNAa）現象的原發現團隊李龍承博士、Robert Place博士、Moorim Kang博士於2017年創辦，是一家處於臨床前階段的平臺技術型新藥研發企業，專注開發基於RNA啟用（RNAa）技術的小核酸藥物。
當前，中美瑞康的團隊規模近50人，Place博士和Kang博士分別擔任CSO和CTO。產品管線方面，中美瑞康搭建了10餘個藥物研發管線，涵蓋單基因遺傳病、腫瘤、眼科、肝臟靶點、中樞神經系統等疾病領域。
“現在我們有4個管線在進行臨床前研究，其中1個管線已進入IND enabling開發階段，預計2023年會進入一期臨床試驗；另有3個管線預計2023年下半年進行IND申報。”
公司聯合創始人李龍承博士向36氪表示，“中美瑞康的定位是‘in China for Global’，國際化團隊、覆蓋多領域的管線、有自主智慧財產權的技術平臺和全球智慧財產權體系是我們的優勢。”
繼小分子藥物、抗體藥物之後，RNA療法正在引領創新藥研發的第三次浪潮。
人的機體功能、細胞功能都需要靠蛋白去執行，蛋白是基因編碼的，所以絕大部分疾病無外乎表現為好的蛋白不足或者“壞”的蛋白過多。針對這兩種情況，前一種需要補充蛋白來治療，後一種則是透過抑制蛋白進行干預。
RNAi（RNA干擾）、RNAa是RNA療法中相輔相成的兩種技術，都是利用雙鏈小RNA來調控基因的表達，不同的是前者抑制基因的表達，而後者上調基因的表達。RNAa就是在基因轉錄環節內源性地促進其表達，從而增加對應功能蛋白的表達量，恢復蛋白的水平達到治療疾病的目的。
“RNAa技術的應用範圍非常廣泛，適用於功能蛋白不足導致的疾病，比如單基因遺傳病、腫瘤、心血管代謝疾病、自身免疫性疾病等幾乎能夠想到的疾病，都有它的應用場景。”
據瞭解，中美瑞康擁有兩個具有自主智慧財產權的技術平臺：“Smart-TTC”saRNA藥物發現與開發平臺
，透過生信合理化分析、trigger設計、化學修飾等方式，提高靶點設計成功率和saRNA的成藥性。
SCAD（Smart Chemistry-Aided Delivery）智慧化學輔助遞送系統，是基於化學修飾和綴合技術的全新小核酸遞送技術，能夠實現肝外組織的有效遞送。
“藉助RNAi領域的現有成果，肝臟的靶向遞送已經能夠很好地解決。我們期望透過自主研發，早日克服肝外大部分組織的靶向遞送這一領域的共性問題。”
李龍承博士告訴36氪。
商業化方面，李龍承博士表示，中美瑞康希望能將RNAa這一源自其實驗室的原創技術，從早期開發階段一直推進到藥物的成功上市。“我們也期待與藥企及生物科技公司合作，藉助他們的優勢，包括臨床開發能力、專科領域經驗、產業界資源等，推動我們專案的臨床開發與產品商業化。此次日本衛材參與對中美瑞康的投資，也將推動中美瑞康的國際化及與跨國藥企合作的程序。”
目前，小核酸藥物開發領域中，反義寡核苷酸（ASO）已有9款藥物獲批；小干擾RNA（siRNA）有4款藥物獲批；saRNA技術已進入臨床II期研究，但尚無藥物上市，其發展空間和市場前景值得期待。
