誰著科學技術的不斷進步，為人類不斷帶來福音，特別是在醫療技術上，很多疾病已經不再是不治之症。但在金錢方面又不得不讓大多數人望而卻步，有的只是愁。
抗癌新技術到底有多神奇
美國食品藥品管理局正式批准癌症最新療法
諾華CAR-T療法上市，名為Kymriah
，主要用於治療12歲以上兒童和成人急性淋巴細胞白血病。該項療法一獲批上市，一度沸騰了醫學界。它的原理和效果實在是驚人，從治療效果來說真的是患者的福音。
先交代一下美國上新藥的背景
在美國，一種新藥的上市要經歷世界上最嚴格的流程：
需要先向 FDA（美國食品藥品監督管理）提交申請，批准後開始做一、二、三期的臨床試驗。
第一期解決毒性和劑量的問題，完成以後寫報告，送去稽核；
稽核通過了才能進入第二期，這時候招聘幾十人到一兩百人，做療效的測試，做完寫報告，送去稽核；
還能透過的花，再進入第三期，第三期招募幾百人到幾千人，做更大規模的療效測試，做完寫報告，送去稽核；
如果還能透過，藥就可以上市了。
從最初申請到最後透過三期臨床試驗，大概的比例是：100款新藥物申請，大約有2-3款最終是可以披荊斬棘上市銷售的。大概需要花費10年時間和20億美元左右的成本。
絕大部分藥物都夭折在第三期臨床上。
而三期臨床試驗是否有效，是否安全可用，這個判定就是由我剛剛說的那個專家稽核組決定，在 CAR-T 療法上，這10位專家投票，過半數就可以上市。
一般來說很少有全票透過的，但是 CAR-T 竟然拿到了10比0的結果。
CAR-T 技術原理
知識延伸： CAR-T 方法下超級免疫 T 細胞的製造流程：1。 普通 T 細胞只識別常規抗原；2。 接觸病毒後，產生抗體；3。 擁有抵抗力，有了識別有害物的特徵；4。 透過 CAR-T 技術，讓 T 細胞對 N 種有害特徵都有殺滅作用。
那具體 CAR-T 是做什麼調整呢？
這還得從免疫細胞怎麼識別敵人說起，
免疫細胞是靠物體的表面抗原的樣子來識別是不是敵人的。
簡單來說，在免疫細胞眼中，所有細胞、病毒、細菌，都穿著一件帶著很多號碼的衣服，免疫細胞自己有個賬本，裡面記錄著哪些號碼是良民，哪些是刁民。
雙方遭遇以後，查一下對方衣服上的所有號碼，發現都是良民號，那大家相安無事。如果遇到後發現衣服上這些號碼裡有一個是刁民號，那良民號再多也不管用。不由分說，就把這東西弄死，然後吃掉。
癌細胞雖說和一般細胞極為相似，但在衣服號碼上還是有微小區別的，這個微小區別是沒法透過設計藥物來選擇性殺滅的，但是可以把這個區別告訴免疫細胞，不同的癌細胞有不同的特徵號碼。
比如統計一圈發現所有癌症大約涉及了5000個特徵號碼，而其中80%的癌細胞的衣服上都包含了其中50個號碼，我們就想辦法把這個50個號碼告訴免疫細胞，這樣免疫細胞起碼對80%的癌症細胞都有識別能力了。
諾華製藥當時參與臨床治療的是63個急性淋巴細胞白血病美國患者，最後有40個人注射了新的免疫細胞到體內以後，3個月，體內就完全找不到癌細胞了。
但在這個藥之前最有效的是格列衛，它能讓慢性白血病患者5年生存率從30%躍升到90%，好像挺高了，但其實這些活過5年的人要是去檢測，大多數都能檢測出癌細胞。只不過是透過吃格列衛抑制住了。
所以這次的 CAR-T 療法很可能會是一個徹底解決一部分癌症的方法。
基於價值的定價
再生醫學聯盟執行董事邁克爾·維納（Michael Werner）表示，基因治療應該根據其對患者和社會的價值進行定價，這包括病人生活質量的改善和潛在的成本節約。如果能夠讓人們避免在未來再次造訪醫院，同時減輕未來醫療保健系統的巨大費用，給予患者基因治療肯定是一種具有成本效益的方法。
國際知名諮詢公司ZS Associates的藥物定價和市場準入專家Ed Schoonveld則表示，很難對可能改變生命或挽救生命的藥物設定貨幣價值。即使這些療法得到批准，它們的效果會持續多久依舊是一個值得探索的問題。
“我們啟動一個藥物的時候，我們通常不會全面瞭解藥物的長期影響。基因治療試驗僅僅對患者進行了幾年的隨訪，所以現在還不知道他們是否被長期治癒。‘Schoonveld說。
CAR-T療法作為一個一出生就備受矚目的新星終於要“踏上社會”了。追根到底，藥企其實是一個以營利為目的的機構，在前期投入了鉅額的研發經費之後，諾華肯定需要最後的市場來尋求利潤。
從這個角度來看，Kymriad作為一個一次性的療法也沒有漫天開價。況且，比起傳統的骨髓移植，Kymriad的治療成本似乎稍低。
但是，患者家庭難以承受也是不爭的事實。筆者以為此時應該儘快完善的是國家的醫療保健系統。當然，上市之後，CAR-T的療效和安全性就會受到更廣大的群體的測試，我們也期待這會是人類在抗癌史上的一顆銀色子彈。
