2020年伊始，我們就分析了第一季度，有望獲得FDA批准的新藥。近日，便有好訊息傳來。Epizyme宣佈
FDA加速批准Tazverik（tazemetostat）上市，用於治療不適合完全切除的轉移性/區域性晚期上皮樣肉瘤（epithelioid sarcoma，ES）成人和16歲及以上兒科患者。
儘管此前受到FDA評審專家的嚴厲批評，質疑其存在安全性和有效性等問題，且臨床規模太小，但Epizyme針對上皮樣肉瘤的藥物tazemetostat最終贏得了FDA召集的專家小組的心。
Tazverik也是迄今為止唯一一個獲批的組蛋白賴氨酸甲基轉移酶（Histone-Lysine N-methyltransferase）EZH2抑制劑，能夠抑制組蛋白H3賴氨酸27（H3K27）的甲基化，恢復抑癌基因的表達。
它的獲批為上皮樣肉瘤提供了首個針對性治療選擇。
上皮樣肉瘤是一種極其罕見的軟組織腫瘤，大多數開始於肢體面板下的軟組織，並可以迅速擴散到其他組織。而更棘手的是此疾病很難被早期診斷，所以大部分患者被確診已經是晚期。被診斷為晚期上皮樣肉瘤的患者中，有一半以上患者最終發生了轉移。這些病人中的大多數將在一年內死亡，
其五年存活率為0%。
在構成批准基礎的單臂研究中，62名患者每天口服兩次800毫克Tazverik，
總緩解率（ORR）為15%。1.6%的患者達到完全緩解，13%的患者達到部分緩解
。與此同時，37%的患者有嚴重的不良事件，34%的患者因中毒需要暫停用藥。但鑑於晚期上皮樣肉瘤極低的存活率，多名FDA專家表示，不應該擔心tazemetostat用藥後出現新惡性疾病的風險。
據Epizyme估計，在美國大約有800人患有這種疾病，其中很多是年輕人。
Epizyme將Tazverik定價為每月15500美元，一年186000美元。
就預測的銷量峰值而言，Tazverik並不被業內人士看好，美國上皮樣肉瘤市場規模僅為5，000萬美元——但它將為Epizyme開啟新的大門，
該公司還在申請批准Tazverik用於濾泡性淋巴腫瘤。
上皮樣肉瘤佔所有軟組織肉瘤的不到1%，而濾泡性淋巴瘤（FL）則是一個完全不同的故事，多家公司配備了CAR-T和bispecifics等新技術來爭奪市場。但Epizyme認為它已經領先一步。據預測，Tazverik作為一種FL療法，
在銷售高峰期可以帶來5億多美元的收入。
