圖說：圓桌會議 受訪者供圖（下同）
日前，由北京新陽光慈善基金會發起的“續立新生 揚帆啟航”《2021年中國慢性粒細胞白血病患者報告白皮書》釋出會舉辦。這是自2016年以來，時隔5年《白皮書》再度更新發布。此次《白皮書》進行了大樣本調研，覆蓋全國31個省市自治區範圍內2533位慢性粒細胞白血病患者。
超五分之一患者耐藥，規範檢測助力慢粒治療精準化
慢性粒細胞白血病（Chronic Myeloid Leukemia， CML），又稱慢性髓細胞白血病，是慢性白血病中最常見的一種型別，全球年發病率為1。6~2。0/10萬，在成人白血病中約佔15%。酪氨酸酶抑制劑（TKI）的出現，慢粒患者的10年生存率總體上從50%提高到85-90%。
隨著新藥研發，治療技術的革新，慢粒的治療方案在不斷創新。在探討國內慢粒患者和血液科醫生對於TKI治療的關注點時，雙方的共同關注點是新藥發展。TKI是目前治療慢粒的首選用藥，但仍有一部分患者不能達到理想緩解效果（原發性耐藥）或緩解後復發（繼發性耐藥）。在《白皮書》覆蓋的2533位受調研患者當中，20。2%的患者耐藥不耐受。BCR-ABL激酶區突變是導致TKI治療後耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是最常見的，也是目前難以克服的突變之一。
耐藥是導致患者發病及死亡的重要原因，但長期以來醫患群體對耐藥問題並未給予充分關注，尤其是在廣大基層，耐藥認知不足的問題更為突出。對此，華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院黎緯明教授建議：“早期進行耐藥管理可有效預防耐藥發生，當患者在治療過程中未達到最佳反應或出現疾病進展時，需要儘快檢測激酶突變情況，否則不僅會導致病情加重，還會錯過最佳治療時機。”
隨著BCR-ABL激酶區突變檢測的規範化，以及國內外專業醫藥團隊針對耐藥、突變和減少不良反應等新型TKI藥物研發，慢粒治療的精準化時代也即將到來。針對其他TKI耐藥或不耐受、以及T315I突變患者，中國首個且唯一一個第三代BCR-ABL抑制劑已證實可以克服慢粒患者的T315I突變，且對經一代或二代TKI治療後耐藥或不耐受的慢性粒細胞白血病有療效，該藥已於中國上市。
圖說：患者表演精彩的舞蹈
近半數患者回歸工作面臨挑戰，基層醫療服務需求更需關注
此《白皮書》對全國31個省市自治區進行了調研，目前在中國一線、省會城市等醫療條件相對發達的地區，慢粒實現了可防可控可治。但調研資料顯示，仍有不少的患者（22。11%）表示在常住地無法獲得治療藥物，主要的影響因素有地方不具備所需醫療條件、跨省市異地就醫無法報銷、耐藥問題或者因為進口藥品在多地醫院的可及性不高等。此類問題在中低線下沉城市、廣大農村地區更為嚴重。
除此之外，由於治療時間的延長，患者的經濟負擔和生活質量逐漸成為關注重點。近一半的患者（58。22%）認為疾病帶來的個人身體和心理上的影響增加了找工作的困難，32。90%的患者認為用人單位與職場上的不公也增加了患者回歸工作的難度。成功迴歸工作狀態的患者也面臨著一些的挑戰，有41%參與調研的患者認為疾病和治療限制了個人發展，例如導致崗位調動影響晉升等問題。另一方面，由於疾病的突發性和不確定性，患者在迴歸生活和工作的過程中通常承受著巨大的心理壓力，非常需要社會各界的關注和倡導。26。29%的患者表示希望能夠獲得心理疏導、精神慰藉、緩解心理壓力等各方面的心理支援。15。20%的患者認為社會需要提高對患者重返職場的關注，增加對患者回歸工作的認可和信任。
活動當天除了《白皮書》的釋出，北京新陽光慈善基金會還聯合和睿慢粒幫扶中心共同組織舉辦了全國慢粒患者故事線上展暨2022年慢粒學院新春雲年會，藉助鏡頭更真實地展現慢粒患者的心路歷程。值此機會，現場的慢粒患者還帶來了精彩的舞蹈演出，展示出了慢粒患者追求新生的不懈努力。
新民晚報首席記者 左妍
