幹細胞技術對帕金森病的5例臨床試驗效果觀察

帕金森病(Parkinson’s disease,PD)是一種老年人常見的神經系統變性疾病,平均發病年齡為60歲左右,被稱為中老年人健康的“第三殺手”。隨著我國人口老齡化加劇,帕金森病患者人數也在逐年增長。

幹細胞技術對帕金森病的5例臨床試驗效果觀察

帕金森病發病機制中腦黑質緻密帶多巴胺(DA)能神經元的進行性變性引起黑質-紋狀體通路上DA水平降低,進一步導致整個基底神經節環路功能的異常。

PD典型臨床表現為靜止性震顫、運動遲緩、肌強直、姿勢步態異常和表情減少等症狀,常伴有抑鬱、焦慮、睡眠障礙等精神症狀。

目前,帕金森病的治療以藥物和手術治療為主,但兩種方法均有效果的侷限及治療的不良反應,且無法達到根治。幹細胞具有自我更新能力和多向分化潛能,可在損傷組織內進行神經再生與修復,為帕金森病的治療帶來了新的思路。

近年來動物實驗研究發現,臍帶間充質幹細胞(MSCs)移植治療PD有一定療效。

幹細胞治療帕金森的可能機制

作用機制大致如下:

①間充質幹細胞可定向分化來替代變性或缺失的多巴胺能神經元;

②可分泌多種生物活性因子,起到營養神經、抗炎、調節免疫、抗細胞凋亡、促進微血管再生等效應;

③可調節細胞代謝,保護多巴胺能神經元,進而提高多巴胺遞質的分泌,從根本上阻止或逆轉黑質-紋狀體通路進行性的退變,改善其運動障礙。

臨床案例

研究人員對帕金森病患者5例,其中男3例,女2例,進行靜脈滴注臍帶間充質幹細胞 200ml(含細胞數量為1×10^8個),3次為1個療程,共3個療程。

評估標準:統一帕金森病評定量表(UPDRS)評分、Hoehn-Yahr量表評分用來評估帕金森病患者的疾病嚴重程度及對症治療後轉歸情況。

結果:

5例患者移植過程中均未發生不良反應。治療後比治療前的UPDRS評分、Hoehn-Yahr評分顯著降低(P<0。01),差異具有統計學意義。見表1。

幹細胞技術對帕金森病的5例臨床試驗效果觀察

結論:

臍帶間充質幹細胞移植在改善帕金森病患者的臨床症狀有顯著療效。

幹細胞技術對帕金森病的5例臨床試驗效果觀察

以上綜述,

研究人員將進一步進行大樣本多中心隨機對照試驗進一步驗證療效及相關影響因素,長期隨訪進一步評估幹細胞移植治療帕金森病的有效性和安全性,制定綜合方案、探索移植最佳細胞數量、移植次數、療程等,進一步進行高效誘導分化,開展多巴胺能神經元臨床應用研究。

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